帕金森病（Parkinson‘s disease，PD）是一种常见的以运动障碍为主的神经退行性疾病，病因复杂，目前尚无有效的治疗方法可以阻止或逆转PD的发展。近年来研究发现，自噬-溶酶体通路（ALP）缺陷与PD发病密切相关。我校精神卫生学院（精神医学研究院）李学智/焦凤娟团队在《中国神经再生研究（英文版）》杂志发表综述文章，总结分析了自噬-溶酶体通路（ALP）缺陷与PD发病机制之间的联系以及PD中靶向ALP治疗的机制。
文章首先总结了自噬发生机制及PD相关基因对自噬的影响。然后重点讨论了靶向ALP途径治疗PD的一些小分子化合物（如Rapamycin、LRRK2 kinase inhibitors、c-Abl inhibitor、Curcumin、Trehalose等）、基因（如TFEB、Beclin1、LAMP1、ncRNAs等）以及靶向降解α-Syn的纳米技术和靶向蛋白技术等，对PD中靶向ALP提供潜在的预防和治疗策略。文章同时探讨了靶向ALP的小分子化合物应用于PD治疗的面临的困扰，包括这类小分子化合物调控ALP通路的具体分子机制还不清楚、这些小分子药物是否能穿过血脑屏障，它们在大脑中的分布和生物活性及潜在的副作用也有待进一步研究。
本论文将在《中国神经再生研究（英文版）》杂志2025年1期正式出版。
原文链接https://www.sjzsyj.com.cn/CN/10.4103/NRR.NRR-D-23-01195引用本文: Jiao F, Meng L, Du K, Li X (2025) The autophagy–lysosome pathway: a potential target in the chemical and gene therapeutic strategies for Parkinson's disease. Neural Regen Res 20(1):139-158.
【撰稿：李学智 责编：李娜 终审：郁昊】